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  • 2018年FDA批准19款First-in-class药物(一)
    2019-01-21

    根据FDA定义, 被授予First-in-class资格的药物是指一种使用全新的、独特的作用机制来治疗某种疾病的药物。据不完全统计,1999-2018的20年里FDA共批准620个新药,而被授予First-in-class资格的仅为194个,占同期新药批准总数31.3%。

    2018年,FDA共批准了59款新药,19款(占总量的32%)为First-in-class药物,本文对这19款新药进行了简单介绍。红色加粗的11种药物为FDA首次批准的First-in-class药物。

    1. Aimovig

    Aimovig(Erenumab)为第一个降钙素基因相关肽受体拮抗剂,为全人源化单克隆抗体, 2018-05-17经FDA批准上市,同年7月26日经EMA批准在欧洲上市。Aimovig每月皮下注射1次或2次,用于预防和治疗成人偏头痛,目前针对儿童和青少年的临床试验尚处于Ⅰ期临床试验。

    该药由Amgen研发, 2017年Amgen与诺华商业合作开发,诺华获得该药在美国及加拿大的销售权。

    主要专利: WO2010075238;US2016311913(药物用途专利);WO2016171742

    1. Crysvita

    Crysvita(Burosumab)由协和发酵麒麟株式会社研发,2018-02-19经EMA批准在欧洲上市,同年4月17日经FDA批准在美国上市。Crysvita为识别和吸附FGF23蛋白的单克隆抗体,阻断FGF23蛋白活性,用于治疗X连锁低磷酸血症佝偻病(XLH)。

    主要专利:US2015353633

    1. Elzonris

    Elzonris(Tagraxofusp)为一种融合蛋白,是将人源化的重组IL-3与白喉毒素(DT388)连接在一起,通过靶向CD123(IL-3受体α亚基,IL-3Rα),将DT388转运进细胞内从而杀伤肿瘤细胞,可用于成年或两岁以上儿童的原代浆细胞样树突状细胞瘤(BPDCN)的治疗。该药由Stemline Therapeutics研发, 2018-12-21获FDA批准在美国上市。目前,该公司正开展将Elzonris与pomalidomide和地塞米松联用,用于治疗多发性骨髓瘤的早期临床试验,以及治疗急性髓性白血病、系统性肥大细胞增多症、骨髓纤维化等疾病。

    1. Galafold

    Galafold(Migalastat),Amicus Pharmaceuticals公司研发,2016-05-24经EMA批准在欧洲上市,2018-08-10经FDA批准在美国上市,用于治疗≥16岁患者的法布瑞氏症(α-糖苷酶 A 缺陷)患者。法布瑞氏症是由于基因突变导致α-糖苷酶A错误折叠,而Migalastat可以与错误折叠的α-糖苷酶A结合,从而转变为正确的构象,最终使其发挥正常的功能,而这类小分子药物被成为药理伴侣(pharmacological chaperones)。

    主要专利:WO2012154681; WO2014014938; WO2014055988; WO2018017721;WO2018222655; WO2018230628; US2019000819; WO2019017938;WO2019020362;WO2019046244

    1. Gamifant

    Gamifant(emapalumab)为抗IFNγ单抗,由NovImmune研发。该药于2018-11-20经FDA批准在美国上市,并获得孤儿药资格,用于治疗原发性噬血细胞淋巴组织细胞增生症(HLH)。目前,报道最多的不良反应为感染、高血压等。

    主要专利:WO2006109191、WO2016177913、WO2018078442

    1. Lucemyra

    Lucemyra(Lofexidine Hydrochloride,盐酸洛非西丁)为Britannia研发的选择性α2肾上腺素能受体激动剂,最早1990年10月在英国上市,2018-05-16经FDA批准在美国上市,均用于成人阿片戒断症状的治疗。

    主要专利:US3966757;WO1998016226;WO1999055334;WO2005107806;WO2009120735;WO2009158477;WO2010016844

     

     

    1. Lutathera

    Lutathera(Lutetium (177Lu) Oxodotreotide,镥[177Lu]奥索度曲肽或奥索瑞肽镥[177Lu])是一种生长激素抑制素二型受体配体,由Metronic公司研发,2017-09-25经EMA批准在欧洲上市,2018-01-26经FDA批准在美国上市用于治疗成人胃肠胰腺神经内分泌肿瘤(GEP NETs)。目前,该药有一项Ⅰ/Ⅱ期临床试验用于接受过一线疗法的复发性或难治性扩散性小细胞肺癌(ES-SCLC)或者非进展性ES-SCLC或联用纳武单抗的晚期/不能动手术的Ⅰ-Ⅱ肺NETs治疗。

    主要专利:WO2016135214;WO2016207732

    1. Onpattro

    Onpattro(Patisiran)是双链RNA,为第一个被FDA批准的RNAi疗法,由Alnylam Pharmaceuticals研发,靶向突变型甲状腺素运载蛋白(TTR),2018-08-10日获批用于治疗家族性淀粉样神经病变。

    主要专利:WO2001075164;WO2002044321;WO2008042973;WO2009082817;WO2009127060;WO2010048228;WO2010144740;WO2016033326

    1. Orilissa

    Orilissa(Elagolix sodium)为口服促性腺激素释放激素受体(GnRH)拮抗剂,由Neurocrine Biosciences研发,2018-07-23经FDA批准在美国上市,用于治疗子宫内膜异位相关的中重度疼痛。

    主要专利:WO2005007165;US2017056403

    1.  Oxervate

    Oxervate(Cenegermin-bkbj)由Dompe研发,是一种重组β-神经生长因子,是TrkA和LNGFR的外周选择性激动剂,2018-08-22获FDA批准上市,用于治疗神经营养性角膜炎。目前,Cenegermin-bkbj有临床试验用于治疗黄斑囊样水肿、色素性视网膜炎以及干眼症等疾病。